PISCATAWAY, NJ, 22 novembre 2025 /PRNewswire/ — GenScript Biotech Corporation, un leader mondial de la R&D et des services de fabrication dans le domaine des sciences de la vie, a accueilli avec succès le GenScript Biotech Global Forum London 2025 au Royaume-Uni. Il s’agit de la deuxième édition du Forum en Europe et du huitième Forum industriel mondial consécutif organisé par GenScript depuis ses débuts lors de la conférence JP Morgan Healthcare 2020 à San Francisco, soulignant le rôle continu du Forum dans le soutien aux échanges industriels et dans la promotion du développement du secteur de la thérapie cellulaire et génique (CGT).
Sous le thème “LA PROCHAINE ÈRE DE LA CGT EST ICI” a attiré près de 400 participants du monde entier, parmi lesquels des scientifiques du monde entier, des chefs d’entreprise et des investisseurs tels que le lauréat du prix Nobel, le Dr Craig Mello, qui a engagé des discussions approfondies sur des sujets de pointe en matière de CGT, notamment la transition des thérapies ex vivo aux thérapies in vivo, les stratégies pour surmonter les défis de la CMC en matière de fabrication, ainsi que les tendances en matière de capital et de collaboration.
Les dirigeants mondiaux convergent vers la prochaine ère de la CGT
Le forum était modéré par le Dr Shawn Wu, président de la division européenne de GenScript.
Sherry Shao, PDG tournante de GenScript, a prononcé le discours d’ouverture en déclarant :
« Grâce à la force combinée de GenScript Life Science et de notre filiale ProBio, nous proposons désormais des solutions CGT de bout en bout, de la découverte à la commercialisation. Et nous sommes profondément inspirés par des étapes importantes comme CARVYKTI – développé par notre associé Legend Biotech – qui a désormais traité plus de 9 000 patients dans le monde, apportant de l’espoir à des milliers de familles. Cela témoigne de ce qui est possible lorsque la science, l’échelle et l’esprit s’alignent.
Mme Shao a souligné que le Forum vise à connecter l’expertise mondiale et à favoriser la collaboration entre le monde universitaire, l’industrie, les régulateurs, les investisseurs et les partenaires de l’écosystème tels que les CRO et les CDMO, en relevant les défis critiques et en faisant progresser les thérapies CGT pour les patients du monde entier.
Points clés du lauréat du prix Nobel et des pionniers de l’industrie
Le forum de cette année comprenait les discours principaux du Dr Craig Mello, lauréat du prix Nobel, du Dr Carl June, directeur du Centre d’immunothérapie cellulaire de l’Université de Pennsylvanie, et du Dr Miguel Forte, président et président du conseil d’administration de la Société internationale de thérapie cellulaire et génique (ISCT). Ils ont partagé les dernières avancées et connaissances pratiques du CGT d’un point de vue scientifique, industriel et clinique, offrant ainsi des orientations stratégiques pour l’avenir du domaine.
Le Dr Craig Mello, qui a reçu le prix Nobel de physiologie ou médecine 2006 pour avoir découvert l’interférence ARN (ARNi), a souligné la programmabilité élevée et le potentiel thérapeutique de l’ARNi. De nouveaux oligonucléotides peuvent être rapidement générés à faible coût et cibler avec précision les ARNm matures, rendant presque toutes les cibles de maladies potentiellement médicamentables. Il a illustré cela avec une thérapie siARN pour la prééclampsie, qui a stabilisé la tension artérielle maternelle avec une seule injection sous-cutanée.
Le Dr Mello a également noté que l’ARNi peut compléter les thérapies cellulaires en modulant des gènes clés pour améliorer la sécurité et l’efficacité. Pour l’avenir, il prédit que l’ARNi deviendra une approche thérapeutique majeure, aux côtés de la CGT dans la lutte contre un large éventail de maladies.
Le Dr Carl June, le « père du CAR-T », a donné un aperçu complet des applications de la thérapie CAR-T dans les cancers du sang et des recherches en cours sur le traitement des tumeurs solides.
Il a noté que les thérapies CAR-T de deuxième génération ont démontré des réponses durables dans les cancers du sang et que de nouvelles connaissances sur leur persistance aident à orienter la conception de produits de nouvelle génération.
Le professeur June a également souligné les progrès de son équipe sur les programmes CAR-T blindés, tels que les constructions IL-18 et IL-9, qui montrent une activité encourageante dans le lymphome réfractaire et dans un modèle murin de cancer du pancréas. Il a noté que l’amélioration de l’infiltration et de la durabilité du CAR-T dans les tumeurs solides reste un défi majeur, tandis que les stratégies de combinaison avec des virus oncolytiques commencent à montrer des signaux prometteurs.
Le Dr Miguel Forte, un leader polyvalent dont l’influence s’étend dans les domaines universitaire, industriel et réglementaire, a souligné que pour apporter de réels avantages aux patients, il faut non seulement une innovation scientifique, mais également un modèle commercial adéquat, une commodité clinique et un lancement de produit précis.
Le Dr Forte a souligné que chaque thérapie doit être gérée avec une rigueur scientifique pour répondre de manière appropriée aux risques de sécurité. Il a appelé l’industrie à rester ancrée dans la réalité et à trouver le juste équilibre entre enthousiasme et rationalité, afin que la CGT puisse passer du statut de simple “possible” à celui de véritablement “accessible”.
Des tables rondes approfondies abordent les problèmes du secteur et les tendances futures
Quatre tables rondes approfondies ont été organisées, couvrant des sujets liés à la fois à l’innovation technologique et à la stratégie commerciale.
Les thérapies CAR-T ex vivo traditionnelles ont montré un succès remarquable dans les cancers hématologiques, mais les longs cycles de fabrication, la grande complexité et les coûts élevés restent des obstacles importants. En réponse, l’industrie explore activement de nouvelles solutions, notamment le CAR-T in vivo, qui fabrique des cellules T directement à l’intérieur du patient, simplifiant potentiellement la production et améliorant l’accessibilité.
Au cours de la table ronde « Naviguer dans l’avenir de la thérapie cellulaire : évaluer les voies variées de l’innovation en thérapie cellulaire pour obtenir des informations globales sur le secteur », M. Stephen Hansen, directeur de l’intelligence biopharmaceutique chez BioCentury, a animé une discussion animée avec des leaders de l’industrie : le Dr Ying Huang, PDG de Legend Biotech, le Dr Paul Stoffels, ancien CSO chez Johnson & Johnson et co-fondateur/ancien PDG-président de Galapagos NV, le Dr Paula Río, responsable du Unité d’aplasie de la moelle osseuse du CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD, Dr Marcello Maresca, directeur principal du département d’ingénierie du génome d’AstraZeneca, et Dr Jonathan Esensten, conseiller principal de Multiply Labs, directeur du centre de biothérapie avancée du centre médical Sheba.
Les panélistes étaient globalement optimistes quant aux perspectives de développement des thérapies CAR-T in vivo. Le Dr Ying Huang a partagé son point de vue sur les dernières tendances de l’industrie, soulignant que même si de nombreuses entreprises dans le monde font activement progresser le CAR-T in vivo, la thérapie est toujours confrontée à des défis tels que la variabilité d’un patient à l’autre, la reconstitution du système immunitaire et les réglementations strictes en matière de BPF et de contrôle de qualité, qui restent des obstacles majeurs à la commercialisation.
Le Dr Jonathan Esensten a orienté la discussion vers les applications prometteuses du CAR-T in vivo, en particulier dans les cas d’épuisement rapide des cellules immunitaires pour des indications non cancéreuses, et a suggéré que son association avec une fabrication décentralisée pourrait rendre les traitements plus rapides et plus accessibles dans les régions aux ressources médicales limitées.
L’évolution des besoins des patients entraîne de nouveaux paradigmes de développement de médicaments. Pour les maladies génétiques complexes, les thérapies traditionnelles sont souvent insuffisantes. Les thérapies géniques et les médicaments à base d’acide nucléique offrent un moyen de réparer les gènes défectueux ou d’intervenir au niveau de l’ARN pour contrôler les maladies à leur source.
Modérée par le Dr Julen Oyarzabal, CSO de Syngoi Technologies SL, la session “Thérapie génique et thérapie par ARNm” a réuni des experts du monde universitaire et de l’industrie: Dr Sergio Linares Fernández, chef de l’unité d’automatisation scientifique de l’ARN chez Sanofi, Dr Luigi Calzolai, responsable scientifique au Centre commun de recherche (JRC) de la Commission européenne, Dr Anna Cereseto, responsable du laboratoire pour les technologies avancées d’édition du génome à l’Université de Trente, Co-fondateur d’Alia Therapeutics, le Dr Robin Shattock, titulaire de la chaire sur les infections et l’immunité des muqueuses à l’Imperial College de Londres, et M. Miroslav Gasparek, PDG et co-fondateur de Sensible Biotechnologies.
Les experts ont convenu que les efforts futurs visant à améliorer les thérapies à base d’ARNm devraient se concentrer sur l’optimisation de l’expression, la réduction de l’immunogénicité, l’allongement de la durée, le contrôle des coûts et l’amélioration de l’accessibilité mondiale. M. Miroslav a souligné que la production cellulaire d’ARN naturellement modifié peut améliorer la cohérence, réduire l’immunogénicité, rationaliser les chaînes d’approvisionnement et soutenir une utilisation clinique à grande échelle.
Malgré des percées thérapeutiques significatives, CGT se heurte toujours à des obstacles considérables sur son chemin depuis le concept de laboratoire vers un produit clinique largement accessible : des processus complexes, des difficultés de développement élevées, des barrières techniques et des exigences réglementaires strictes continuent de restreindre la croissance et l’adoption.
Modérée par Peter Jones, directeur de Pengwin Consultancy, la table ronde « Du laboratoire au patient : surmonter les barrières CMC dans la fabrication de thérapies cellulaires et géniques » a réuni le Dr Jin Yin, CTO du centre technologique CGT de ProBio, le Dr John Maher, fondateur scientifique et CSO de Leucid Bio, le Dr Marten Hansen, chef du laboratoire de thérapie cellulaire à la Sanquin Blood Supply Foundation, PDG du centre de thérapie cellulaire d’Amsterdam, et le Dr Dima Al-hadithi, Partenaire-CMC, RareGenix/Minaret Consulting Limited.
Les thérapies cellulaires et géniques sont confrontées à des défis majeurs, notamment des coûts élevés, des processus complexes et des enregistrements de lots dispersés. Pour résoudre ces problèmes, le Dr John Maher et le Dr Marten Hansen ont souligné que l’optimisation et la numérisation des processus, y compris la rationalisation des flux de travail, la standardisation des plates-formes et l’amélioration de la gestion des enregistrements de lots, peuvent réduire les coûts et améliorer la qualité dans les opérations de R&D, de fabrication et cliniques.
D’autres panélistes ont également convenu que la clé des avancées de CGT CMC réside dans une planification précoce : la définition dès le départ des stratégies de sélection des cibles, de qualité dès la conception, de comparabilité et de chaîne d’approvisionnement peut éviter des goulots d’étranglement coûteux et difficiles à modifier ultérieurement.
Dans un contexte de ralentissement mondial des marchés financiers, comprendre comment identifier les opportunités dans le secteur CGT, optimiser l’allocation des ressources et obtenir des rendements significatifs reste une priorité absolue.
Modérée par Michael Brinkman, directeur général et co-responsable de US Biopharma Investment Banking chez Jefferies, la session “Innovation et investissement pour la CGT” a réuni : Dr Laura Stoppel, associée de l’équipe d’investissement de RA Capital Management, Dr Hongbo Lu, fondateur et associé directeur de NextBio Capital, Dr Daniela Couto, associée générale de BioGeneration Ventures, Dr Michiel Broker, directeur général et responsable mondial de Pharma chez UBS, et M. Matthieu Coutet, Partenaire de la stratégie Sofinnova Biovelocita.
Malgré les incertitudes macroéconomiques, les panélistes ont convenu que les avancées scientifiques et la valeur clinique du CGT continuent de constituer une base solide pour les investissements à long terme. Des stratégies tournées vers l’avenir, axées sur des cibles à forte valeur ajoutée, des plateformes dotées de solides capacités cliniques et de fabrication et une optimisation basée sur l’IA, amélioreront l’efficacité du capital et maximiseront les rendements.
Regarder vers l’avenir
Grâce aux idées partagées par des experts et des dirigeants mondiaux, le GenScript Biotech Global Forum London 2025 s’est terminé avec succès. L’événement a réuni les principales parties prenantes de l’ensemble de l’écosystème biopharmaceutique et a facilité des discussions approfondies sur les derniers développements de la CGT. GenScript Biotech continuera de faire progresser la collaboration ouverte et contribuera à accélérer la traduction des avancées scientifiques en applications pratiques, en mettant l’accent sur l’amélioration des résultats pour les patients. Le prochain GenScript Biotech Global Forum devrait avoir lieu pendant la semaine de la conférence JPM Healthcare 2026, promettant une autre opportunité d’échange de connaissances et de collaboration.
À propos de GenScript Biotech Corporation
Fondée en 2002 dans le New Jersey, GenScript Biotech Corporation accélère l’innovation dans les domaines de la biotechnologie et des soins de santé en fournissant aux chercheurs et aux entreprises les éléments de base nécessaires au développement de traitements et de produits révolutionnaires. Guidé par sa mission visant à rendre les personnes et la nature plus saines grâce à la biotechnologie, et par son rôle de leader mondial de confiance, GenScript compte une équipe de plus de 5 700 employés et a servi plus de 200 000 clients dans plus de 100 pays et régions.
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SOURCE GenScript Biotech Corporation
